Klinische Studien – so kannst du davon profitieren und zum medizinischen Fortschritt beitragen
Im Mai hatten wir hier in der Community über die YES!CON in Berlin berichtet. Eine Session dort war den klinischen Studien gewidmet mit dem Fazit: „Betroffene wünschen sich mehr Informationen zu klinischen Studien.“ Diesen Appell greifen wir auf und gehen im folgenden Beitrag näher auf die Bedeutung von klinischen Studien ein. Wie kannst du persönlich davon profitieren und welchen Beitrag leisten sie zum medizinischen Fortschritt? Hier entscheidet sich, ob aus einer vielversprechenden Idee im Labor eine echte Behandlung für Menschen wird.
Was habe ich persönlich von der Teilnahme an einer klinischen Studie?
Eine klinische Studie ist intensiver als deine gewohnte medizinische Versorgung. Du wirst häufiger untersucht, verbringst mehr Zeit mit deinem Behandlungsteam und wirst engmaschig betreut. Das mag zunächst aufwändig klingen, aber viele Teilnehmende empfinden genau das als beruhigend. Zudem ist es eine Chance, Zugang zu neuen und innovativen Behandlungen zu bekommen, die bislang noch nicht in der Regelversorgung verfügbar sind. Das kann besonders für Menschen gelten, die in ihrer Erkrankung als „austherapiert“ gelten. Sehr anschauliche Erklärvideos zu allen Fragen rund um klinische Studien findest du auf der Plattform patients today.
Dabei ist es wichtig zu beachten, dass in einer klinischen Studie möglicherweise nicht alle teilnehmenden Personen mit dem neuen Wirkstoff behandelt werden. Je nach Studiendesign kann es sein, dass du entweder das neue Medikament, ein bereits bewährtes Präparat oder ein Placebo erhältst. Diese Aufteilung ist wissenschaftlich notwendig, um die wahre Wirksamkeit zu ermitteln und Vergleiche mit der Standardtherapie zu ziehen.
Ich wusste immer genau, wie es um meine Gesundheit steht – so regelmäßig und gründlich bin ich noch nie untersucht worden.
Eine Teilnehmerin während einer klinischen Studie
Vielleicht fragst du dich, ob sich der Aufwand lohnt, denn eine Studienteilnahme kostet Zeit. Termine können länger dauern, manche Untersuchungen sind zusätzlich, und vielleicht liegt das Studienzentrum nicht gerade um die Ecke. Im Gegenzug berichten viele Teilnehmende, dass sie sich dadurch sicherer und besser aufgehoben fühlen als je zuvor. In der Regel werden deine Aufwendungen für die Teilnahme erstattet, also etwa deine Fahrtkosten, das solltest du auf jeden Fall vor der Teilnahme abklären. Eine Vergütung für die Teilnahme selbst ist dagegen aus ethischen Gründen untersagt.
Wozu gibt es klinische Studien?
Bevor ein neues Medikament überhaupt auf den Markt kommt, muss seine Sicherheit und Wirksamkeit bewiesen sein. Das beginnt mit der Arbeit im Labor und teilweise in Tierversuchen, bevor die Anwendung dann in klinischen Studien am Menschen untersucht wird. Wichtige Fragen sind dabei, ob ein neues Medikament wirklich hilft, welche Nebenwirkungen auftreten können und wie gut es vertragen wird. Die klinischen Studien untergliedert man meist in vier Phasen, bei Studien in der Onkologie gibt es einige Besonderheiten. In Phase eins wird der Wirkstoff bei gesunden Proband:innen auf seine Sicherheit getestet. Das gilt nicht für Krebspräparate, diese werden nicht an gesunden Menschen getestet. In Phase zwei wird dann mit tatsächlichen Patient:innen die passende Dosierung gefunden, auch in dieser Phase gibt in der Onkologie einige Besonderheiten. Schließlich werden in Phase drei Wirksamkeit und Sicherheit in einer großen Patientengruppe in der Regel im Vergleich zur existierenden Standardtherapie für die Zulassung untersucht. Nach der Zulassung kann schließlich in Phase vier die Anwendung des Medikamentes unter alltäglichen Bedingungen weiter untersucht werden. Phase eins startet meist mit einer Gruppe von weniger als hundert Personen, danach steigt die Zahl der Beteiligten stetig an und kann für die Zulassungsstudie mehrere tausend Personen umfassen. Es gibt verschiedene Onlineseiten mit Übersichten zu klinischen Studien, etwa beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BfArM, bei den forschenden Pharma-Unternehmen vfa, beim europäischen Register https://www.clinicaltrialsregister.eu/ oder auf der Seite clinicaltrials.gov.
Nach der eigentlichen Arzneimittelzulassung in Europa – durch die Europäische Zulassungsbehörde EMA (European Medicines Agency), muss in Deutschland der GBA (Gemeinsamer Bundesausschuss) die Kostenerstattung für das neue Medikament prüfen und letztendlich einen Preis festlegen. In dem Prüfverfahren werden die Eigenschaften des Medikamentes mit der bisherigen Standardtherapie verglichen und u.a. der Zusatznutzen bestimmt. Diese sehr detaillierten Prüfungen laufen nach strengen Regeln ab und sind die Basis für die Preisgestaltung. Nur wenn ein Medikament dieses Prüfverfahren durchlaufen und bestanden hat und ein Preis festgesetzt wurde wird es von den Krankenversicherungen in Regelversorgung aufgenommen und voll erstattet. Der Einsatz des Arzneimittels wird im Verlauf weiterhin kontinuierlich überwacht. So müssen z.B. alle Vorkommnisse (z.B. Verdachtsfälle von Nebenwirkungen) an das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfAr) oder das Paul-Ehrlich Institut (PEI) gemeldet werden. Weiterführende Informationen findest auch auf der Webseite des Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt.
Klinische Studien helfen, folgende Frage zu klären:
• Ist ein neues Medikament sicher und wirksam?
• Was ist die optimale Dosierung für ein Medikament?
• Welche Nebenwirkungen zeigen sich bei der Anwendung?
• Gibt es Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten?
• Wie wird das Einnahmeschema von Patient:innen angenommen?
• Gibt es Vorteile gegenüber der bisherigen Standardtherapie?
Wie kann ich in der Selbsthilfe über klinische Studien sprechen?
Am Beginn dieses Artikels haben wir uns angeschaut, welche Vorteile Patient:innen persönlich durch die Teilnahme an einer klinischen Studie haben können. Zusätzlich gibt es den wichtigen Aspekt, dass klinische Studien entscheidend zum medizinischen Fortschritt beitragen können und damit allen (zukünftigen) Patient:innen zugute kommen. Vielleicht bist du in eurer Gruppe schon einmal gefragt worden, wie du die Teilnahme an klinischen Studien bewertest und ob es Sinn macht, daran teilzunehmen. In einer Gesprächsrunde innerhalb der Selbsthilfe ist es vor allem wichtig, eine offene Gesprächsatmosphäre zu schaffen, bei der alle Meinungen gehört und mögliche Bedenken ernstgenommen werden. Die Wahl der Worte und Fachbegriffe kann dabei eine wichtige Rolle spielen, denn manche medizinische Begriffe können missverstanden werden oder Angst machen. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. hat eine Handreichung herausgegeben, die sich primär an medizinische Expert:innen wendet, aber durchaus auch für die Expert:innen in eigener Sache in den Selbsthilfegruppen interessant sein kann. Das pdf der kleinen Broschüre findest du hier.
Wieso werde gerade ich für eine klinische Studie angesprochen?
Bevor eine klinische Studie starten kann, wird das Studiendesign festgelegt und schließlich auch von den entsprechenden Behörden, Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder Paul-Ehrlich Institut (PEI), und einer Ethikkommission genehmigt. Schließlich soll die Studie ja neue Erkenntnisse erbringen, die wissenschaftlich fundiert und auch von anderen Forschenden akzeptiert werden. Dabei werden auch sogenannte Einschluss- und Ausschlusskriterien festgelegt, um eine einheitliche Studienpopulation zu haben. Bei kardiovaskulären Erkrankungen kann das etwa die Frage sein, ob ein Mensch bereits einen Herzinfarkt hatte oder nicht, ob es Vorerkrankungen und weitere Beschwerden gibt oder eben nicht. Auch das Alter kann ein Kriterium sein, weshalb du für eine Studienteilnahme angesprochen wirst oder eben auch nicht. Die Ansprache möglicher Studienteilnehmer:innen erfolgt über die Kliniken und Praxen, in Unikliniken und zertifizierten Zentren gibt es meist ein Studienzentrum. Bei der YES!CON wurde eine Umfrage präsentiert, wonach 83% der (ehemaligen) Krebspatient:innen keine Teilnahme an einer klinischen Studie angeboten wurde. Es kann also sinnvoll sein, wenn du aktiv nachfragst. Oft wird auch die Frage nach dem Schutz der persönlichen Daten gestellt und die Antwort lautet, dass der ohnehin strenge Datenschutz in Deutschland sogar verschärft bei klinischen Studien gilt und alle Daten nur pseudonymisiert in die Auswertung einfließen.
Was ist, wenn ich das Medikament nicht vertrage?
Bevor ein Wirkstoff überhaupt in klinische Studien gelangt, hat er bereits Jahre intensivster Prüfungen durchlaufen. Das Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen ist dadurch erheblich reduziert. Natürlich kann kein Medikament garantieren, völlig frei von Nebenwirkungen zu sein – auch nicht in Studien. Deshalb ist es so wichtig, dass du jede ungewöhnliche Reaktion sofort meldest, selbst wenn sie dir banal erscheint. Dein Behandlungsteam ist dafür da, auf solche Signale zu reagieren.
Und du hast immer die Wahl, deine Teilnahme ist vollkommen freiwillig. Du kannst jederzeit und ohne Angabe von Gründen aussteigen, ohne negative Konsequenzen für deine weitere Behandlung. Dein Studienteam wird dich dann sorgfältig auf eine alternative Therapie umstellen. Trotzdem lohnt es sich, bei Sorgen oder Schwierigkeiten das Gespräch zu suchen. Oft gibt es praktische Lösungen: Anpassungen bei belastenden Untersuchungen, Unterstützung bei der Anreise oder begleitende Gespräche.
Erfahre ich auch die Ergebnisse der Studie?
Nach Abschluss der Studie erhältst du deine persönlichen Ergebnisse von deinem Studienzentrum, also der teilnehmenden Klinik oder Praxis. Wenn du dies wissen möchtest, erfährst du auch, ob du mit dem neuen Präparat, einem etablierten Medikament oder mit Placebo behandelt wurdest. Die Gesamtauswertung der Studie wird spätestens binnen zwölf Monaten nach Abschluss der Studie in internationalen Datenbanken und Publikationen in Fachjournalen veröffentlicht, wobei sich diese Publikationen primär an Ärzt:innen richten und meist in englischer Sprache sind.
Am Ende wusste ich: Meine Teilnahme hat nicht nur mir geholfen, sondern kann auch anderen Menschen mit derselben Erkrankung Hoffnung geben.
Aussage eines Teilnehmers bei einer klinischen Studie
Die Sponsoren einer Studie, also meist Pharmaunternehmen oder auch Kliniken selbst, veröffentlichen häufig auch die Studienergebnisse, in einer für Patientinnen und Patienten verständlichen Weise. Seit einigen Jahren ist es auch verpflichtend, die Ergebnisse in verständlicher Sprache in der europäischen Datenbank Clinical Trials Information System CTIS zu veröffentlichen. So kannst du als Studienteilnehmer:in nachvollziehen, welchen Beitrag du geleistet hast. Und vielleicht liest du dort eines Tages von einer bahnbrechenden neuen Therapie für alle, an der du mitgewirkt hast.
Wie sind deine Erfahrungen?
Hast du selbst schon mal an einer klinischen Studie teilgenommen oder von den Erfahrungen anderer gehört. Schreib es einfach direkt hier in die Kommentare. Und gerne auch Vorschläge für weiterführende Themen in unserer O-Mamori Community.
HINWEIS: Dieser Text stellt ersetzt keine individuelle Beratung durch einen Experten. Die Informationen sind allgemein gehalten und können nicht alle individuellen Umstände berücksichtigen. Für verbindliche Auskünfte und vor wichtigen Entscheidungen empfehlen wir, fachkundigen Rat einzuholen. Daiichi Sankyo übernimmt keine Haftung für Schäden, die aus der Nutzung der Informationen entstehen.
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